Първата генна терапия за лечение на наследствени дистрофии на ретината вече е разработена и се очаква да бъде достъпна на пазара още следващата година.
Базираната във Филаделфия (САЩ) фармацевтична компания Spark Therapeutics събщи за пускането на продукт с кодово наименование SPK-RPE65, който представлява генна терапия, предназначена да атакува наследствени мутации, причиняващи слепота.
Начинът на действие на лекарството е да „инжектира“ нови клетки, които да коригират наследствено мутиралата ретина. Лечението ще бъде приложимо при многото видове наследствена дистрофия на ретината. SPK-RPE65 се прилага чрез 45-минутна хирургична процедура под упойка и се твърди, че подобрението в зрението се проявява в рамките на 30 дни.
Катрин Хай, съосновател на Spark Therapeutics, потвърди че компанията очаква от регулатора на САЩ (Агенцията за храни и лекарства – FDA) да одобри лечението в началото на 2017 г.
Две подобни генни терапии вече са достъпни в Европа – Strimvelis и Glybera. Една от тях е поискала одобрение от FDA за пазара на САЩ, но молбата е била отхвърлена с искане за допълнителни тестове.
Генната терапия е „в немилост“ след смъртта на 18 годишен мъж през 1999. Той е бил лекуван от наследствено разстройство на метаболизма, но е починал в резултат на тежка имунна реакция на терапията.
Според Хай, в Spark са разрешили този проблем със SPK-RPE65. Тя казва, че предишните провали се дължат на недостатъчно моделиране чрез опити с животни, които са били извършени от компанията.
Някои медицински експерти твърдят, че сме в ерата на генната терапия, но само няколко лекарства и терапии са близо до одобрение – тази на Spark е сред тях. Хай твърди, че клиничните тестове дават основание за увереност в новото приложение.
Компанията представи успеха си на годишната среща на Американската академия по офталмология. 27 от 29 слепи пациенти са имали подобрение във визуалната функция. Фирмата твърди, че не са наблюдавани никакви странични ефекти.
Генната терапия е сфера в медицината, която продължава да съзрява. От нея се очакват позитивни резултати, които да подобрят живота на много хора. Изглежда в скоро време ще има нови методи на лечение, на които ще станем свидетели.
