Лекари и изследователи от Детския онкологичен център „Хоп“ в Хайделберг постигнаха пълна ремисия при 17-годишен пациент с рак на бъбреците и множество метастази в белите дробове, черния дроб и мозъка.

Тийнейджърът е получил собствени Т-клетки, които са били генетично модифицирани, за да атакуват специфичен туморен протеин, наречен PRAME.

Само три месеца след терапията в организма му не са открити жизнеспособни ракови клетки, а година по-късно младежът се е завърнал към нормалния си живот и дори спортува.

Бъбречният тумор е диагностициран, когато той е бил едва на седем години

През следващото десетилетие заболяването многократно се завръща и се разпространява в други органи.

Към момента на започване на експерименталното лечение тийнейджърът е имал големи туморни огнища в коремната кухина и метастази в белите дробове, черния дроб, таза и мозъка.

Стандартните методи за лечение вече са били изчерпани и не са предлагали шанс за пълно възстановяване.

Молекулярен анализ на тумора, извършен в рамките на програмата INFORM, показва, че раковите клетки произвеждат PRAME – туморен антиген, който може да послужи като мишена за имунната система.

Този протеин вече се изследва като цел за Т-клетъчна терапия при възрастни, включително при меланома.

Въз основа на тези данни лекарите решават да изпробват подобен подход и при младия пациент.

За целите на терапията учените извличат собствени Т-клетки на пациента и ги модифицират генетично, така че да разпознават PRAME и да атакуват клетките, които го произвеждат.

Необходимият генетичен вектор е предоставен от биотехнологичната компания Immatics.

Производството на клетъчния препарат отнема седем дни, след което през юли 2025 г. пациентът го получава чрез венозна инфузия.

Отговорът на лечението е изключително бърз. Само девет дни по-късно биопсия показва масивно проникване на Т-клетки в туморната тъкан и унищожаване на раковите клетки.

През следващите седмици и месеци туморните огнища продължават да намаляват във всички засегнати органи.

Три месеца след терапията при повторна биопсия не са открити живи туморни клетки. А последващите изследвания и кръвни анализи също не показват признаци на активно заболяване.

Близо година след терапията тийнейджърът е в отлично състояние

Той тренира редовно, участва в състезания по колоездене и е завършил професионалното си обучение. Въпреки това лекарите подчертават, че засега става дума за единичен случай, а не за доказана ефективност на метода при други пациенти.

Следващата стъпка е клинично изпитване I/II фаза, наречено PRAMEtime, чийто старт е планиран за 2027 г.

В него ще участват до 18 деца и юноши на възраст между 8 и 17 години с PRAME-позитивни солидни тумори.

Данните от програмата INFORM, която е анализирала проби от над 2500 пациенти, показват, че този протеин се среща често при високорискови детски новообразувания, което го превръща в обещаваща универсална мишена за клетъчна имунотерапия.