Лечението на наследствени болести може да става в утробата

Серия нови експерименти, проведени върху мишки, показва, че лечението на хемофилия и вероятно някои други генетични болести може да започне още в утробата на майката.

Това ще повиши шансовете за успех на терапевтичната намеса след раждането на детето.

Човешката имунна система е способна доста бързо да установи и унищожи чужд материал – вирус или бактерия, например.

А при повторно проникване на патогени в организма имунните клетки реагират на тях още по-бързо, отколкото първия път. Именно на този принцип действат ваксините.

Но този механизъм може да предизвика сериозни проблеми, когато нашето тяло трябва да приеме чужд материал- например в случай на донорство на органи.

През 1950 г. екип изследователи от Лондонския университетски колеж са открили, че въздействието на странични вещества върху имунната система на плода, намиращ се в утробата на майката, може да има противоположен ефект.

В рамките на нов експеримент учените присадили кожа от една мишка върху друга. Новата кожа принципно се разрушава от имунната система на животно реципиент. Но когато учените въвели донорски клетки в развиващи се ембриони на мишки, а не на зрели особи, телата на първите изработвали устойчивост към чуждия материал.

Водещият автор на новата работа Себастиан Лакоа-Дезмазе от Френския национален институт за медицински изследвания в Париж и колегите му смятат, че вярното използване на откритото от тях явление може да помогне при лечение на наследствени болести, такива като хемофилия.

При хемофилия генетичните мутации предизвикват отсъствие на кръвосъсирващи белтъци. Най-разпространеният тип заболяване, хемофилия А, се предизвиква от липсата във фактор VIII на антихемофилен глобулин.

Хората, родени с това разстройство, са принудени постоянно да правят инжекции с фактор VIII, но имунната система на около една пета от болните е способна да изработва антитела, които в резултат правят белтъка неефективен.

За да се убеди, че лечението в утробата на майката може да помогне да се изключи подобна имунна реакция, екипът на Лакроа-Дезмазе присъединил фактор VIII към други белтъци, което им позволило да проникнат през плацентата, разделяща майката и плода.

След това учените въвели получения белтък в бременни мишки, лишени от фактор VIII. При това контролната група не се подлагала на никакво лечение.

След като потомството се родило, изследователите започнали провеждането на традиционна терапия с фактор VIII. Мишките, които били подлагани на лечение в утробата на майките, се оказали доста по-търпими към белтъка – средно тяхната имунна система произвеждала с 80% по-малко антитела в сравнение с малките от контролната група.

Учените се надяват, че подобен подход може да е ефективен и при други разстройства, предизвикани от липсата на някой белтък, например при болест на Помпе – рядко и потенциално смъртоносно заболяване, характеризиращо се с мускулна слабост и сърдечни пороци.

Но до лечението на човека с подобни методи е още далече – предстои изследователите да изчислят оптималната доза за плода и да изучат вероятните последствия от такъв род терапии както за децата, така и за майките.

Научната статия е публикувана в изданието Science Translational Medicine.