Нова генна терапия помага при сърдечната недостатъчност
Последно: 13 декември 2024 г. в 11:28
Сърдечната недостатъчност понастоящем е необратима и се предвижда да се развие при един на всеки четирима живи хор в света.
Най-ефективният подход за лечение е сърдечна трансплантация. Ако това не е възможно, лечението е насочено към намаляване на натоварването на сърцето и забавяне на прогресията на заболяването.
При създаването на новата генна терапия учените са се фокусирали върху възстановяването на критичния за сърцето протеин cBIN1.
Нивото му е по-ниско при пациенти със сърдечна недостатъчност и колкото е по-ниско, толкова по-висок е рискът от заболяването.
За да се опитат да повишат нивата на cBIN1 в случаи на сърдечна недостатъчност, учените се обърнаха към безвреден вирус, който обикновено се използва в генната терапия. Той помогна да се достави допълнително копие на гена cBIN1 в сърдечните клетки. Вирусът е инжектиран в кръвта на прасета със сърдечна недостатъчност.
И четирите прасета, лекувани с генната терапия, са оцелели, въпреки че болестта е трябвало да ги убие. Важно е, че лечението прави повече от просто предотвратяване на прогресията на сърдечната недостатъчност.
Някои ключови показатели се подобряват, което показва, че увреденото сърце се възстановява.
„В историята на изследванията на сърдечната недостатъчност не сме виждали такава ефективност. Предишни опити за лечение на сърдечна недостатъчност са показали подобрения в сърдечната функция с около 5-10%. Генната терапия за cBIN1 подобри функцията с 30%“, казва д-р Робин Шоу, директор на Института за сърдечно-съдови изследвания и обучение към Университета на Юта, който ръководи проучването.
Лечението възстановява обема на изпомпваната кръв за един сърдечен удар до напълно нормални нива. Сърцето или спира да се уголемява, или дори се свива.
cBIN1 служи като централизиран сигнален център, който регулира няколко протеина надолу по веригата.
Сега учените адаптират генната терапия, за да може тя да бъде прилагана при хора и имат за цел да кандидатстват за одобрение за клинични изпитвания върху хора през есента на 2025 г.
