Генна терапия лекува едновременно очите и мозъка

Генна терапия, разработена от учените от Пенсилванския университет (САЩ) под ръководството на д-р Мензар Ащари (Manzar Ashtari), лекува едновременно очите и нервните пътища, предаващи сигнали от тях към зрителния център на мозъка.

Статията на учените е публикувана в сп. Science Translational Medicine, пише New Scientist.

Ащари и колегите му още през 2007 година започнали експеримент по лечение на 10 доброволци на възраст от 20 до 45 години. Те били с вродена амавроза на Лебер – наследствено заболяване, което в първите години от живота води до деградация на ретината и пълна слепота. Причина за заболяването са мутации в 19 гени, но при всички участвали в експеримента доброволци това бил един ген –RPE65.

Изследователите от Пенсилванския университет използвали генна терапия – те въвели в очите на пациентите безопасна за здравето инфекция, чиито вируси носили в генотипа си здрава версия на RPE65. В резултат зрението им съществено се подобрило – някои от тях дори можели да четат и да се ориентират в пространството при слабо осветление.

Две години по-късно учените изследвали състоянието на зрителните пътища на пациентите – нервните влакна, които предават зрителна информация от очите към съответния мозъчен център. Преди началото на лечението тези пътища също били силно деградирали. След лечението обаче те станали практически същите, както при хора със здраво зрение.

Това откритие опровергава представата, че зрителните пътища се развиват само в първите месеци от живота на човека и след това не могат да се изменят съществено.

„Наистина е възможно да има критично важен „прозорец“, повишена пластичност на мозъка [в бебешка възраст], но ние установихме, че това не значи, че на зрели години нервните пътища не са способни да се изменят“, отбелязва д-р Ащари.

Сега учените получават разрешение от американското управление по качеството на хранителните продукти и медикаментите (USFDA) на то, за да може методът им на лечение на амавроза на Лебер да се използва широко.