Генно инженерство променя ДНК на болни ембриони

Бета-таласемията е изключително тежко кръвно заболяване, за което няма реално лечение. Единствената надежда може да дойде от лечението със стволови клетки или от трансплантацията на костен мозък, но и двете процедури се прилагат рядко, защото крият сериозен риск за живота на болния. За да продължават да живеят, болните се нуждаят от непрекъсната трансфузия на кръв и специални грижи. Заболяването е генетично. Наследява се от родителите и води също до животозастрашаваща анемия, заболявания на костите, жълтеница и още много други заболявания.

Сега се появява нова надежда за тези хора – генното инженерство.  За първи път учени от университета Сун Ят Сен са използвали генно инженерство за да коригират грешката в ДНК, която предизвиква заболяването. Направили са това директно намесвайки се в човешки ембрион.

Екипът е използвал технология известна като „химическа хирургия“ – въздействие върху фундаменталните изграждащи блокове на ДНК, за да се коригира само един от близо три милиарда „знаци“ от които се състои генетичният код на човека. Така се променя  базата на ДНК. Успехът на тази процедура почива на факта, че това животозастрашаващото кръвно заболяване произтича от промяна само на една база в генетичния код на човек, нещо известно като точкова мутация.

Екипът от университета Сун Ят Сен е успял да промени тази единична мутация чрез корекция. Опитът е бил направен върху лабораторен човешки ембрион, който не е бил имплантиран, но успехът на учените дава много нови надежди за лечение на нелечими досега болести.

„Около две трети от известните генетични заболявания на хората са свързани с точкови мутации. Базисното генно инженерство има потенциала директно да промени много от патогенните мутации“, казва Дейвид Лиу от университета в Харвард, един от пионерите в генното инженерство.

Най-новото изследване на учените от Сун Ят Сен е публикувано в списание Protein and Cell и представлява първа стъпка към бъдещо генно отстраняване на редица болести чрез намеса в ембриони, а вероятно в недалечно бъдеще и в самото човешко тяло.

Все по-ясно е, че генното редактиране може да се превърне в мощен инструмент за лечение, но също така, че към него трябва да се подхожда много внимателно и предпазливо.