Две бебета излекувани от рак чрез лечение с генна модификация

Нов метод на лечение на левкемия помогна на две бебета в Лондон.

Ракът остава една от главните причини за преждевременна смърт на хората. В целия свят един от шест смъртни случаи се дължи на рак, според Световната здравна организация. Една от причините за високата смъртност от заболяването е липсата на универсално лекарство, работещо ефективно при всички форми на заболяването. Всяка форма на рак изисква специфично лечение.

Нов метод, разработен от лекари от Great Ormond Street Hospital в Лондон, дава нови надежди за лечение на една от най-тежките форми на рак, този на кръвта. Методът е бил тестван при две бебета страдащи от агресивна форма на левкемия. Резултатите са описани подробно в списание Science Translational Medicine.

С новият метод  бебетата са били  излекувани и изчистени от раковите образувания за около 18 месеца. Това е станало с комбинирана клетъчна терапия, наречена  „химерна антиген-рецепторна Т-клетка (CAR T), комбинирана с техника за редактиране на гени. При първата част се използва имунната система на пациента за борба с рака, докато при втората се използва инструмент за генно редактиране и манипулация на гените на пациента.

При клетъчната терапия от кръвта на пациента се изваждат специализирани в имунна защита Т-клетки и се обработват със специални повърхностни рецептори, наречени „химерни антиген рецептори“. След това те отново се връщат в тялото на болния, където се прикрепват към раковите клетки и ги унищожават. Клинични тестове доказват ефективността на тази терапия при рак на кръвта.

Този процес обаче е доста сложен, дълъг и скъп, защото всеки набор от Т-клетки трябва да се приспособи за всеки индивидуален пациент.

С процеса на генно редактиране учените искат да развият универсални Т-клетки. В споменатото изследване, докторите са направили 4 генни промени в Т-клетки от донори, което е помогнало в лечението на бебетата.

Преди да бъдат подложени на новата терапия двете бебета обаче, са преминали и през химиотерапия и са им били трансплантирани стволови клетки. Тази терапия също вероятно е допринесла за излекуването на децата. „Все още не е ясно дали новата терапия е толкова ефективна, няма доказателства за това“, казва Стивън Груп от Детската болница във Филаделфия.

Лондонските автори на новата терапия вярват обаче, че тя е ефективна и ще продължат работа за усъвършенстването й. Според тях, частта с редактирането на гените е ключова за новата терапия, защото тя позволява на Т-клетките да вършат работата си и да унищожават раковите клетки. Хората от екипа ще извършат още опити с пациенти за да докажат ефективността на комбинираната терапия и тя да може да се прилага по-масово в скоро време.