Внимание: Техниката CRISPR-Cas9 може да доведе до мутации

Революционната техника за редактиране на гени, приветствана като бъдещето на премахването на болестите и предложена за Нобелова награда, може да се окаже по-малко прецизна и да предизвика повече клетъчни увреждания, отколкото се смяташе досега, съобщава агенция Франспрес.

Лабораторни експерименти, използващи миши и човешки клетки показаха, че техниката CRISPR-Cas9 „често причинява екстензивни генни мутации“, съобщава изследователски екип.

„Това е първата систематична оценка на неочаквани събития в резултат на редактирането с CRISPR-Cas9“, казва Алън Брадли от Института Wellcome Sanger в Англия, където екипът провежда опитите.

Изследването показа, че „промените в ДНК предизвикани от генното редактиране са били сериозно подценени досега“, казва Брадли, който е съавтор на проучването, публикувано в списание Nature Biotechnology.

Мутациите не са доказани като вредни, нито като доброкачествени.

„Важно е всеки, който мисли за използването на тази технология за генна терапия, да действа внимателно и да провери много внимателно възможностите за получаване на вредни ефекти“, казва Брадли в изявление от името на екипа.

Първоначално открита преди около шест години, техниката CRISPR-Cas9 позволява на учените да вмъкват, премахват и коригират погрешна последователност на верига от ДНК в клетка с прецизна точност.

Тази техника поражда надежда, че един ден генът, причиняващ заболявания, може да бъде премахнат или променен, преди да се роди бебе. През последните години CRISPR-Cas9 многократно беше предлаган за Нобелова награда за химия.

CRISPR или „клъстерирани редовно разпределени кратки палиндромни повтаряния“, са част от имунната защита на бактериите, които се използват за отстраняване на точното място на генома, където трябва да се направи разреза.

Cas9 е протеин, използван като „ножица“, за да се „изреже“ дефектния ген, който след това се заменя или фиксира от собствения механизъм за възстановяване на ДНК на клетката.

Безопасността на тази техника обаче, все още не е доказана и не е одобрена за употреба при лечението на хора.

Досега изследователите са използвали тази техника, за да подобрят слуха при мишки, които са глухи, и да определят мутации, причиняващи заболявания, в клонирани човешки ембриони в ранен стадий.

Новата констатация повдига въпросът с „последствията за безопасността“, казват от екипа. Те откриват, че при използването на тази техника могат да се получат „големи генетични пренареждания, като например изтриване на ДНК и вмъквания“ в клетките, което може да доведе до включване и изключване на важни гени и причиняване на опасни промени в ДНК.

Експерти, които не са включени в проучването, заявяват, че не е ясно как такива големи, непредизвикани промени не са били забелязани досега.

Но „резултатите не дават основание да се паникьосваме или да губим вяра в методите, когато те се извършват от онези, които знаят какво правят“, казва Робин Ловел-Бадж от Института Франсис Крик, био-медицински изследователски център в Лондон.

За Франческа Форсано, консултант по клинична генетика и геномика в Guy’s и St Thomas NHS Foundation Trust, работата показа, че CRISPR-Cas9″ е много по-малко безопасна от преди това, „и че техниките за мониторинг на безопасността на тази техника не са напълно адекватни. Необходими са повече проучвания, преди да се обмисли клиничното приложение на метода“, казва Форсано.