Медицински пробив: Учени приложиха генно редактиране директно в човешкото тяло
Последно: 23 октомври 2026 г. в 15:59
Биотехнологичната компания Prime Medicine даде старт на новаторско клинично изпитване, при което за първи път се извършва генно редактиране директно в организма на пациент.
Първият доброволец в проучването страда от болестта на Уилсън, съобщава списание Nature
За разлика от стандартните CRISPR методи, при които клетките се извличат от тялото, обработват се в лабораторни условия и след това се връщат обратно, новата технология позволява корекцията на ДНК да се извършва на място в самите органи.
Болестта на Уилсън е наследствено заболяване, причинено от мутации в гена ATP7B.
Този ген отговаря за синтеза на протеин, който регулира извеждането на излишната мед от черния дроб.
При нарушена функция медта се натрупва в тъканите, което води до тежки увреждания на черния дроб и нервната система.
Теоретично, директното генетично въздействие може да отстрани първопричината за заболяването и да осигури дълготраен ефект само с една терапевтична процедура.
До момента технологията за „прайм редактиране“ (prime editing) е прилагана при клинични тестове за лечение на рядко имунно заболяване. Но тогава хемопоетичните стволови клетки бяха модифицирани извън тялото.
Сегашният подход е насочен директно към чернодробните клетки на пациента, което бележи нов етап в развитието на генната медицина.
Специалистите очакват директното въвеждане значително да съкрати времето за терапия и да намали нейната себестойност.
Първите официални резултати от изследването се очаква да бъдат представени през 2027 година
Технологията вече доказа своя огромен потенциал през пролетта на 2026 година, когато пациент от Канада беше напълно излекуван от рядка генетична диагноза с помощта на прайм редактиране.
