Генно инженерство вътре в тялото ще бори слепотата

Пациенти ще бъдат записани за доброволно участие в първото проучване, за тестване на техника за редактиране на гени, известна като CRISPR в тялото, в опит да бъде излекувана наследена форма на слепота.

Хората с болестта имат нормални очи, но нямат ген, който превръща светлината в сигнали към мозъка, които позволяват зрението да функционира.

Експерименталното лечение цели да осигури на децата, а и на възрастните здрава версия на гена, който им липсва, като използва инструмент, който разрязва или „променя“ ДНК на определено място. Той е предназначен за еднократно лечение, което обаче постоянно променя ДНК, с което човекът се е родил.

Две компании, Editas Medicine и Allergan, ще проверят тази техника при 18 души от Съединените щати.

Това редактиране на ген след раждането при хора се различава от противоречивата работа, която китайски учен направи миналата година, като промени ДНК на ембрионите при зачеването по начин, който може да пренесе промените към бъдещите поколения. ДНК промените при възрастните, които новото изследване има за цел да направи, няма да бъдат наследявани от потомството.

Една друга компания, Sangamo Therapeutics, е опитала редактиране на ген в тялото, за лечение на метаболитни заболявания с помощта на инструмент, наречен „цинкови пръсти“.

CRISPR въодушевява учените, защото това е много лесен начин за редактиране на гени, въпреки че е толкова нов, че рисковете не са напълно известни. Но изследователите смятат, че той има голям потенциал да лекува много заболявания, причинени от генни недостатъци, които сега нямат добро лечение.

Проучването на слепотата е за хора с една форма на вродена амавроза на Лебер. Това е най-честата причина за наследената детска слепота, която се среща в около 2 до 3 на всеки 100 000 раждания. Засегнатите от заболяването хора, най-често виждат само ярка светлина и размазани фигури и в крайна сметка могат да загубят напълно зрението си.

Родителите са носители на грешния ген и той може да остане незабелязан поколения наред, и изведнъж да се покаже, когато една нещастна комбинация дава на детето две копия от него.

Генна терапия, наречена Luxturna, вече се използва за други форми на заболяването и лечението е подобно – модифициран вирус се използва за пренасяне на заместващия ген в клетките на ретината в задната част на окото. Доставя се като инжекция по време на кратка операция.

Новото проучване ще изследва деца на възраст най-малко 3 години, както и възрастни.